Миелофиброз (МФ) - это редкий тип рака, при котором скопление рубцовой ткани не позволяет костному мозгу вырабатывать достаточно здоровых эритроцитов. Это может вызвать такие симптомы, как сильная усталость и синяки.
МФ также может вызвать низкое количество тромбоцитов в крови, что может привести к нарушениям свертываемости крови. У многих людей с МФ также увеличена селезенка.
Традиционные методы лечения направлены на устранение симптомов МФ и уменьшение размера селезенки. Дополнительные методы лечения могут облегчить некоторые из ваших симптомов и улучшить качество вашей жизни.
Вот более подробный обзор доступных методов лечения МФ.
Есть ли лекарство от миелофиброза?
В настоящее время нет лекарств, которые лечат миелофиброз. Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток - единственное лечение, которое может вылечить МФ или значительно продлить выживаемость людей с МФ.
Трансплантация стволовых клеток включает замену аномальных стволовых клеток в костном мозге на вливание стволовых клеток от здорового донора.
Процедура сопряжена со значительными и потенциально опасными для жизни рисками. Обычно это рекомендуется только молодым людям без других ранее существовавших заболеваний.
Лечение миелофиброза лекарствами
Ваш врач может порекомендовать одно или несколько лекарств для лечения симптомов или осложнений МФ. Это включает анемию, увеличение селезенки, ночную потливость, зуд и боль в костях.
Лекарства для лечения МФ включают:
- кортикостероиды, такие как преднизон
- средства, стимулирующие эритропоэз
- андрогенная терапия, такая как даназол
- иммуномодуляторы, включая талидомид (Thalomid), леналидомид (Revlimid) и помалидомид (Pomalyst)
- химиотерапия, в том числе гидроксимочевина
- Ингибиторы JAK2, такие как руксолитиниб (Jakafi) и федратиниб (Inrebic).
Руксолитиниб - первый препарат, одобренный Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) для лечения МФ среднего и высокого риска. Руксолитиниб является целевым препаратом и ингибитором JAK2. Мутации в гене JAK2 были связаны с развитием MF.
Федратиниб (Inrebic) был одобрен FDA в 2019 году для лечения взрослых с первичным или вторичным МФ среднего и высокого риска. Федратиниб - высокоселективный ингибитор киназы JAK2. Это для людей, которые не реагируют на лечение руксолитинибом.
Переливание крови
Если у вас анемия из-за МФ, вам может потребоваться переливание крови. Регулярные переливания крови могут увеличить количество эритроцитов и уменьшить такие симптомы, как усталость и легкие синяки.
Пересадка стволовых клеток
МФ развивается, когда стволовые клетки, производящие клетки крови, повреждены. Он начинает производить незрелые клетки крови, которые накапливаются и вызывают рубцы. Это не дает костному мозгу производить здоровые клетки крови.
Трансплантация стволовых клеток, также известная как трансплантация костного мозга, является потенциально лечебным средством, решающим эту проблему. Вашему врачу необходимо будет оценить ваш индивидуальный риск, чтобы определить, подходите ли вы для этой процедуры.
Перед трансплантацией стволовых клеток вы пройдете курс химиотерапии или лучевой терапии. Это избавляет от оставшихся раковых клеток и увеличивает вероятность того, что ваша иммунная система примет донорские клетки.
Затем ваш лечащий врач передает клетки костного мозга от донора. Здоровые стволовые клетки донора заменяют поврежденные стволовые клетки в костном мозге и производят здоровые клетки крови.
Трансплантация стволовых клеток сопряжена со значительными и потенциально опасными для жизни рисками. Врачи обычно рекомендуют эту процедуру только людям с МФ среднего и высокого риска, которые моложе 70 лет и не имеют других ранее существовавших заболеваний.
Новый тип трансплантации аллогенных стволовых клеток пониженной интенсивности (немиелоаблативная) требует меньших доз химиотерапии и облучения. Это может быть лучше для пожилых людей.
Хирургия
Клетки крови обычно вырабатываются костным мозгом. Иногда у пациентов с МФ печень и селезенка производят клетки крови. Это может привести к тому, что печень и селезенка станут больше, чем обычно.
Увеличенная селезенка может вызывать болезненные ощущения. Лекарства помогают уменьшить размер селезенки. Если лекарств недостаточно, врач может порекомендовать операцию по удалению селезенки. Эта процедура называется спленэктомией.
Побочные эффекты лечения
Все методы лечения MF могут вызывать побочные эффекты. Ваш врач тщательно взвесит риски и преимущества потенциального лечения, прежде чем рекомендовать подход.
Важно поговорить со своим врачом о любых побочных эффектах лечения, которые вы испытываете. Ваш врач может изменить дозировку или переключить вас на новое лекарство.
Побочные эффекты, которые могут возникнуть, зависят от вашего лечения MF.
Андрогенная терапия
Андрогенотерапия может вызвать повреждение печени, рост волос на лице у женщин и рост рака простаты у мужчин.
Кортикостероиды
Побочные эффекты кортикостероидов зависят от лекарства и дозировки. Они могут включать высокое кровяное давление, задержку жидкости, увеличение веса, а также проблемы с настроением и памятью.
Долгосрочные риски кортикостероидов включают остеопороз, переломы костей, высокий уровень сахара в крови и повышенный риск инфекций.
Иммуномодуляторы
Эти препараты могут увеличивать количество лейкоцитов и тромбоцитов. Это может вызвать такие симптомы, как запор и покалывание в руках и ногах. Они также могут вызвать серьезные врожденные дефекты во время беременности.
Ваш врач будет внимательно следить за количеством клеток крови и может назначить эти препараты в сочетании с низкими дозами стероидов, чтобы минимизировать риски.
Ингибиторы JAK2
Общие побочные эффекты ингибиторов JAK2 включают снижение уровня тромбоцитов и анемию. Они также могут вызывать диарею, головную боль, головокружение, тошноту, рвоту, головную боль и синяки.
В редких случаях федратиниб может вызвать серьезное и потенциально смертельное поражение мозга, известное как энцефалопатия.
Химиотерапия
Химиотерапия нацелена на быстро делящиеся клетки, в том числе волосковые клетки, клетки ногтей и клетки пищеварительного и репродуктивного тракта. Общие побочные эффекты химиотерапии включают:
- усталость
- потеря волос
- изменения кожи и ногтей
- тошнота, рвота и потеря аппетита
- запор
- понос
- изменения веса
- изменения настроения
- проблемы с фертильностью
Спленэктомия
Удаление селезенки увеличивает риск инфекций и кровотечений, включая образование тромбов. Сгустки крови могут привести к потенциально смертельному инсульту или тромбоэмболии легочной артерии.
Пересадка стволовых клеток
Пересадка костного мозга может вызвать опасный для жизни побочный эффект, известный как болезнь трансплантат против хозяина (GVHD), когда иммунные клетки донора атакуют ваши здоровые клетки.
Врачи пытаются предотвратить это с помощью профилактических процедур, включая удаление Т-клеток из донорского трансплантата и использование лекарств для подавления Т-клеток в трансплантате.
РТПХ может повлиять на вашу кожу, желудочно-кишечный тракт или печень в первые 100 дней после трансплантации. Вы можете испытывать такие симптомы, как кожная сыпь и образование волдырей, тошнота, рвота, спазмы в животе, потеря аппетита, диарея и желтуха.
Хроническая РТПХ может поражать один или несколько органов и является основной причиной смерти после трансплантации стволовых клеток. Симптомы могут поражать полость рта, кожу, ногти, волосы, желудочно-кишечный тракт, легкие, печень, мышцы, суставы или гениталии.
Ваш врач может порекомендовать прием кортикостероидов, таких как преднизон или стероидный крем для местного применения. Они также могут назначить руксолитиниб при острых симптомах.
Клинические испытания
Клинические испытания продолжают поиск новых методов лечения МФ. Исследователи тестируют новые ингибиторы JAK2 и изучают, может ли сочетание руксолитиниба с другими лекарствами улучшить результаты для людей с МФ.
Одним из таких классов лекарств являются ингибиторы гистондеацетилазы (HDAC). Они играют роль в экспрессии генов и могут лечить симптомы МФ в сочетании с руксолитинибом.
В других исследованиях тестируются антифибротические агенты, чтобы выяснить, предотвращают ли эти препараты или обращают вспять фиброз при миелофиброзе. Ингибитор теломеразы иметелстат изучается для улучшения фиброза и функции костного мозга, а также количества клеток крови у людей с МФ.
Если вы плохо реагируете на лечение, участие в клиническом испытании может дать вам доступ к новым методам лечения. Десятки клинических испытаний привлекают или активно оценивают методы лечения миелофиброза.
Природные средства
Миелофиброз - хроническое заболевание, требующее медицинского вмешательства. Никакие гомеопатические или естественные методы лечения миелофиброза не доказаны. Всегда спрашивайте своего врача, прежде чем принимать какие-либо травы или добавки.
Определенные питательные вещества, поддерживающие выработку красных кровяных телец, могут снизить риск и симптомы анемии. Они не будут лечить основное заболевание. Спросите своего врача, следует ли вам принимать какие-либо из следующих добавок:
- утюг
- фолиевая кислота
- витамин B-12
Сбалансированная диета и регулярные физические упражнения помогут снизить стресс и поддерживать функционирование организма на более оптимальном уровне.
Исследователи исследования NUTRIENT надеются, что средиземноморская диета может снизить воспаление в организме, снизить риск образования тромбов, аномальных показателей крови и изменений селезенки у людей с миелофиброзом. Средиземноморская диета богата свежими противовоспалительными продуктами, включая оливковое масло, орехи, бобовые, овощи, фрукты, рыбу и цельнозерновые продукты.
В одном лабораторном исследовании было предложено традиционное китайское лечебное средство на травах, известное как даншен или красный шалфей (Шалфей miltiorrhiza bunge) теоретически может влиять на сигнальные пути миелофиброза. Трава не изучалась на людях и не оценивалась FDA на предмет безопасности и эффективности. Всегда консультируйтесь со своим врачом, прежде чем принимать какие-либо добавки.
Исследование
Два препарата уже прошли раннюю стадию клинических испытаний и сейчас проходят III фазу клинических испытаний. Пакритиниб - пероральный ингибитор киназы со специфичностью в отношении JAK2 и IRAK1. Момелотиниб является ингибитором JAK1, JAK2 и ACVR1, который будет сравниваться с руксолитинибом в исследовании III фазы.
Интерферон-альфа уже использовался для лечения людей с МФ. Было показано, что он потенциально снижает выработку клеток крови костным мозгом. Необходимы дополнительные исследования, чтобы определить его долгосрочную безопасность и эффективность.
Иметелстат является ингибитором теломеразы в фазе II тестирования для лиц с МФ промежуточного 2 или высокого риска, у которых ингибиторы JAK не работают. Агент показал многообещающие результаты, хотя необходимы более крупные клинические испытания.
Перспективы
Прогнозировать прогноз и выживаемость при миелофиброзе бывает сложно. Многие люди страдают МФ в течение многих лет без каких-либо симптомов.
Выживаемость варьируется в зависимости от типа МФ, будь то низкий, средний или высокий риск.
Одно исследование показало, что люди с МФ низкого риска с такой же вероятностью проживут в течение 5 лет после постановки диагноза, как и население в целом, после чего выживаемость снизилась. Было обнаружено, что люди с МФ высокого риска жили до семи лет после постановки диагноза.
Единственный вариант лечения, который потенциально может вылечить МФ, - это трансплантация стволовых клеток. Некоторые исследования показывают, что недавно одобренные препараты, включая руксолитиниб, могут продлить выживаемость на несколько лет. Многие клинические испытания продолжают изучать возможные методы лечения МФ.
Вывод
Ряд методов лечения МФ эффективны при устранении симптомов и улучшении качества вашей жизни.
Лекарства, включая иммуномодуляторы, ингибиторы JAK2, кортикостероиды и андрогенную терапию, помогают контролировать симптомы. Вам также может потребоваться химиотерапия, переливание крови или спленэктомия.
Поговорите со своим врачом о своих симптомах и всегда сообщайте ему, если вы собираетесь принять новое лекарство или добавку.
