Инфузионная терапия при спинальной мышечной атрофии (СМА) включает использование лекарств, вводимых через иглы или катетеры. Он помогает управлять симптомами и предотвращает прогрессирующую слабость и ухудшение скелетных мышц.
Пероральные препараты, такие как рисдиплам (Эврисди), принимаются внутрь. Инфузионные препараты могут вводиться непосредственно в организм через вены в виде внутривенных препаратов.
Некоторые лекарства от SMA вводятся иглой в спинномозговую жидкость (CSF) на нижнем уровне позвоночного канала под спинным мозгом.
Расходы
При рассмотрении вариантов лечения важно помнить, что вливания SMA, как правило, имеют высокую цену.
Вскоре после одобрения в 2019 году онасемногена abeparvovec-xioi (Zolgensma) - единственной генной терапии, одобренной для лечения СМА с младенческим началом, - он был оценен как самый дорогой препарат на рынке, стоимость которого составила 2,125 миллиона долларов на пациента.
Хотя критики указывают на высокую цену Золгенсмы, важно понимать, что это разовое лечение. Другие инъекционные методы лечения СМА могут стоить до сотен тысяч долларов в год, и пациенты обычно должны принимать их на регулярной основе, часто в течение многих лет.
Хорошие новости? Некоторые страховые компании делать покрыть стоимость лечения СМА. Точное покрытие зависит от вашего полиса, поэтому важно уточнить детали у вашего оператора, прежде чем начинать какое-либо лечение SMA.
Если вы заинтересованы, вы также можете поговорить со своим врачом о возможности участия в клинических испытаниях.
Лечение
Ниже приведены типы инфузионной терапии, доступные в настоящее время для лечения СМА.
Инфузии генной терапии
Золгенсма - это первая инфузия, одобренная Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) для лечения СМА с младенческим началом (также называемой СМА типа I). Это генная терапия, которую используют дети в возрасте до 2 лет.
Во время процедуры вводится здоровый функциональный ген моторного нейрона выживания человека (SMN), чтобы заменить отсутствующую или дисфункциональную версию.
В отличие от других типов инфузий, применяемых в клинических условиях, Золгенсма назначается только однажды. В то время как многие лекарства помогают только облегчить симптомы, генная терапия вносит прямые изменения в организм, чтобы улучшить общие результаты болезни.
Инъекции спинномозговой жидкости
На сегодняшний день существует одна одобренная FDA инъекция для лечения СМА как у детей, так и у взрослых: нусинерсен (Спинраза).
Это лечение работает за счет увеличения производства белков SMN, которых люди с СМА не вырабатывают в достаточном количестве сами по себе, и которые имеют решающее значение для предотвращения слабости и истощения скелетных мышц.
Другие виды настоев при СМА
В дополнение к модификации болезни доступны другие виды инфузий, которые помогают лечить симптомы и осложнения СМА.
Например, исследование 2020 года показало, что внутривенное введение бисфосфонатов (IV BP), инфузия, обычно используемая для лечения остеопороза, помогает предотвратить переломы костей у детей со SMA.
Продаваемые под торговыми марками Aredia и Zometa, настои BP могут помочь укрепить кости.
Это работает?
Инфузионная терапия - эффективное лечение СМА, особенно когда лечение начинается в молодом возрасте.
Однако пока неизвестно, поможет ли инфузионная терапия развившейся у взрослых СМА так же, как и подтипы этого прогрессирующего заболевания, начавшиеся в младенческом или детском возрасте.
Золгенсма, например, используется только у детей в возрасте до 2 лет, у которых диагностирована СМА с младенческим началом. Пока что он показал обнадеживающие результаты, увеличив выживаемость этих пациентов.
Хотя инъекции Спинразы можно использовать и у взрослых, эффекты при СМА типа IV еще недостаточно изучены. Этот подтип развивается после 21 года. До сих пор Спинраза показала себя наиболее многообещающим у детей в возрасте от 2 до 12 лет, но также было показано, что он приносит пользу взрослым с СМА.
Риски
Также важно обсудить с врачом потенциальные риски и побочные эффекты инфузионной терапии. Возможные побочные эффекты могут включать повреждение печени, слабость и боль в месте инъекции.
Хотя инфузии АД могут снизить риск переломов костей, были сообщения о переломах бедренной кости, а также о некрозе челюстной кости. Однако эти нежелательные явления считаются редкими.
Ваш врач поможет вам взвесить преимущества и возможные риски инфузий SMA.
Имейте в виду, что эффективность любого лечения СМА зависит от человека. Если ваш врач порекомендует инфузионную терапию, точный тип будет зависеть от вашего возраста, типа SMA и вашего общего состояния.
Вывод
Хотя от SMA нет лекарства, инфузионная терапия может помочь справиться с симптомами и предотвратить прогрессирующую слабость и разрушение ваших скелетных мышц.
Золгенсма, одобренный только для детей младше 2 лет, представляет собой генную терапию, используемую для лечения СМА с младенческим началом.
Существуют также варианты инфузионной терапии для подростков и взрослых со СМА, включая Спинразу, а также другие типы инъекций, которые предотвращают осложнения от СМА.
.jpg)
