Что нового в исследованиях по лечению диабета в 2019 г.

• JDRF создает серию «Центров передового опыта» по лечению диабета 1 типа по всей стране, первый из которых уже запущен в Северной Калифорнии.

• Бостонская компания Vertex Pharmaceuticals стала крупнейшим приобретением, ориентированным на лечение, и приобрела соседний стартап по биотехнологии стволовых клеток диабета Semma Therapeutics.

• Исследователи из Johns Hopkins обнаружили загадочные «гибридные X-клетки», которые могут играть большую роль в развитии аутоиммунитета и, возможно, запускать диабет 1 типа.

• Новое исследование показывает, что употребление слишком большого количества глютена в первые 18 месяцев жизни также может спровоцировать развитие СД1.

Newsflash, ребята: мы не ожидаем увидеть лекарство от диабета в ближайшее время. Но есть преданные исследователи, которые работают без остановки, чтобы прокладывать путь, и в последнее время они добились интересного прогресса.

Среди достижений JDRF - запуск новой модели центра исследований лекарств, био-стартап, работающий над заменой бета-клеток, который был только что приобретен крупной фармацевтической компанией, а также новые результаты исследований, представленные на большом EASD (Европейская ассоциация производителей лекарств). Исследование диабета) в Испании на прошлой неделе. Это событие также дало важную новую информацию о влиянии глютена на диабет 1 типа.

Вот краткий обзор этих тем о лечении диабета, которые сейчас становятся заголовками:

JDRF запускает первый «Центр передового опыта», ориентированный на лечение.

4 сентября JDRF объявил об открытии первого «Центра передового опыта», нацеленного на исследования излечения СД1, и планирует открыть больше в уже существующих университетах и ​​других исследовательских центрах по всей стране и миру. Первый - это сотрудничество между Стэнфордским университетом и Калифорнийским университетом в Сан-Франциско (UCSF), основанное на их совместной работе в области исследований иммунной системы, бета и стволовых клеток.

В частности, исследователи сосредоточатся на «взаимодействии иммунных клеток с бета-клетками, производящими инсулин; создание островков и иммунных клеток из стволовых клеток для лечения следующего поколения; и разработка способов трансплантации инсулин-продуцирующих клеток людям с СД1 без необходимости иммуносупрессии ».

Поскольку трансплантация инсулиновых клеток не является широко доступной по целому ряду причин, включая ограничения в отношении донорства органов и клеток, а также препараты для подавления иммунитета, которые необходимо принимать впоследствии всю жизнь, Центр передового опыта Северной Калифорнии JDRF попытается устранить эти препятствия путем продолжения исследований в области бета-клеточная биология и иммунология.

Новое название означает, что исследователи из JDRF и Калифорнии будут работать вместе, чтобы обеспечить направление лучших специалистов и необходимое финансирование в этот конкретный центр. То же самое можно сказать и о будущих центрах, которые откроет JDRF, и о том, чем они будут заниматься.

Со своей стороны, JDRF заявляет, что эта новая модель обеспечит этим Центрам передового опыта «стабильность для реализации более долгосрочных проектов, а также гибкость, позволяющую быть проворными по мере появления новой науки. Инновационная модель финансирования способствует сотрудничеству и обеспечивает долгосрочную стабильность учреждениям, продемонстрировавшим высокие результаты в исследованиях СД1. Каждый из них изначально будет финансироваться на пять лет. Финансирование после третьего года будет подтверждено после обзора и оценки ».

Организация T1D также отмечает, что эти центры будут служить центральными опорами более широкой стратегии JDRF по исследованиям излечения, и они спонсируются за счет донорских взносов. Для этого первого центра в Северной Калифорнии JDRF кредитует этих индивидуальных доноров: Карен и Джеффа Джордана, Мишель Гриффин и Тома Паркера, а также Карен и Джо Нихаус.

Конечно, нам любопытно, как это изменит исследования JDRF по лечению и позволит лучше сфокусировать ресурсы и усилия, предпринимаемые в США и во всем мире, и что это будет значить для ученых и организаций, уже работающих в этих областях. В прошлом усилия по исследованию излечения определенно казались немного разрозненными, и многие точки были неэффективно связаны. Надеюсь, эта новая модель устранит дублирование и поможет отточить исследования там, где это наиболее важно.

Крупнейшее приобретение по результатам исследований излечения T1D за всю историю

Также в начале сентября было объявлено о крупном корпоративном приобретении, которое сделало заголовки в области исследований по лечению диабета. Бостонская компания Vertex Pharmaceuticals, которая на сегодняшний день в основном занимается кистозным фиброзом, купила стартап по биотехнологии стволовых клеток диабета в Кембридже, Массачусетс, известный как Semma Therapeutics. Эта компания была основана в 2014 году известным исследователем и папой доктором Дугласом Мелтоном, который более десяти лет работал над созданием новых клеток, продуцирующих инсулин.

Возможно, вы помните, что Мелтон сделал огромные новости еще в 2013 году, что в значительной степени было расценено как прорыв, хотя несколько лет спустя его исследования были отозваны и поставлены под сомнение. Его стартап Semma появился в 2015 году и, что интересно, стал одним из первых проектов финансирования венчурного благотворительного фонда T1D JDRF (см. Наш недавний обзор здесь) в 2017 году.

Vertex выложила 950 миллионов долларов на работу, которую выполняет Семма. JDRF описывает это как, вероятно, самую крупную транзакцию, ориентированную на лечение T1D, которая когда-либо происходила.

Подход Семмы был двояким:

• Работа над созданием новой цепочки поставок бета-клеток из стволовых клеток человека с целью трансплантации этих новых клеток непосредственно в печень, где они могут производить инсулин для естественного регулирования уровня глюкозы в крови.

• Создание устройства, в которое могут быть имплантированы размещенные внутри новые продуцирующие инсулин клетки, защищающие их от атаки иммунной системы. (Над этим работают и ViaCyte, Eli Lilly с Sigilon Therapuetics и Институт исследований диабета с его BioHub).

В настоящее время работа Семмы находится в стадии ранних клинических испытаний с участием животных, и, конечно же, нет никаких гарантий, что она будет успешной. Но то, что такая компания, как Vertex, теперь вкладывает в эту работу энергию и ресурсы, является огромным потенциалом.

Мелтон говорит: «Компания Semma была основана для того, чтобы значительно улучшить жизнь пациентов с диабетом 1 типа. Vertex идеально подходит для ускорения достижения этой цели ».

Руководители T1D Fund JDRF, похоже, согласны с этим.

«Это важная веха в нашей борьбе с диабетом 1 типа в двух отношениях», - говорит исполнительный председатель T1D Fund Шон Доэрти. «Во-первых, такая потрясающая компания, как Vertex, обладает ресурсами и опытом для реализации видения доктора Мелтона, которое JDRF разделяла и поддерживала в течение многих лет. Во-вторых, мы думаем, что инвесторы и промышленность обратят внимание на такую ​​значительную ценность многообещающих методов лечения диабета 1 типа и будут искать возможности инвестировать в другие усилия по борьбе с диабетом T1 на новом, развивающемся рынке ».

Охота на клетки-изгои, вызывающие диабет

Исследователи из Джона Хопкинса в Балтиморе, по-видимому, обнаружили загадочную группу «ранее неизвестных клеток», скрывающихся в организме, которые могут играть большую роль в развитии аутоиммунитета и, возможно, запускать диабет 1 типа. Они назвали эту загадочную новую сущность «Иммунная клетка X» из-за ее способности трансформироваться в два других типа клеток.

Предположительно, ученые долгое время считали, что эти гибридные клетки не могут существовать, но если они существовали, то они, вероятно, были всего лишь крошечной популяцией, составляющей 7 из каждых 10 000 лейкоцитов. Согласно доктору Абдель-Рахиму А. Хамаду, доценту кафедры патологии Университета Джона Хопкинса, который является соавтором этого последнего исследования. По какой-то причине эти так называемые «клетки-изгои» сбиваются с толку и переходят в другой тип, который организм считает чужеродным, что запускает иммунную атаку, которая в конечном итоге приводит к СД1.

Однако не все в исследовательском сообществе убеждены в этом. Поскольку, хотя другие факторы окружающей среды и генетические триггеры для T1D также могут быть задействованы, также возможно, что очевидные гибридные X-клетки на самом деле являются некоторыми из других «нормальных» клеток, а вовсе не мошенниками; они могут просто выполнять две функции.

Ясно то, что в этом направлении необходимы дополнительные исследования, и, без сомнения, на это потребуется время.

Уничтожение бродячих ячеек

Независимо от того, важны ли эти гибридные X-клетки или нет, другие новые открытия, представленные на конференции # EASD2019 в Барселоне, представляют способ борьбы с любым истинным виновником запуска T1D на клеточном уровне.

Бельгийская клиническая компания Imcyse разрабатывает иммунотерапевтические препараты, которые могут помочь лечить и предотвращать хронические состояния, такие как СД1, путем разработки пептидов, которые можно вводить или имплантировать в организм, чтобы идентифицировать и уничтожать клетки, атакующие иммунную систему - как в случае случай T1D.

Данные ранних испытаний показывают, что Imcyse's действительно увеличивает количество защитных клеток в организме. Ожидается, что эти результаты поддержат усилия компании и помогут профинансировать следующий этап исследований в 2020 году.

Эффект глютена от диабета?

Наше внимание привлекло еще одно новое исследование, представленное на EASD - глютена и диабета, больше в области профилактики, чем лечения, но тем не менее важно.

Влияние глютена на СД1 - давно изучаемая тема. Он сочетается с коровьим молоком и другими потенциальными экологическими триггерами диабета 1 типа (особенно у детей).

Это новейшее исследование показывает, что потребление глютена ребенком в возрасте 18 месяцев привело к колоссальному увеличению риска развития СД1 на 46% на каждые дополнительные 10 г глютена, потребляемых в день. Однако не было никакой связи между потреблением глютена будущей матерью во время беременности и типом 1 у ее ребенка. Это исследование было проведено университетской больницей Осло и Норвежским институтом общественного здравоохранения в Норвегии.

Авторы исследования отмечают: «Наши наблюдения могут мотивировать будущие интервенционные исследования по снижению потребления глютена, чтобы установить, существует ли истинная причинно-следственная связь между количеством потребления глютена в раннем рационе ребенка и диабетом 1 типа у восприимчивых людей».

Вы спросите, почему этот эффект глютена?

Исследователи предполагают, что это может быть связано с влиянием глютена на микробиоту кишечника и индукцией воспаления так называемого «дырявого кишечника».Также может быть, что глютен иногда работает с другими триггерами или факторами окружающей среды, включая вирус или генетическую предрасположенность у детей, чтобы подтолкнуть ребенка к типу 1.

Интересно, что авторы исследования специально заявляют, что их результатов недостаточно, чтобы оттолкнуть людей от употребления глютена, особенно хлопьев и хлеба, которые являются такими распространенными источниками глютена. И, конечно же, необходимы дополнительные исследования.

Нижняя линия

Заголовки вокруг «лекарства от диабета», кажется, никогда не прекращаются. Важно реалистично оценивать постепенный характер научных открытий и не надувать ложные надежды.

Но не менее важно знать, сколько исследований ведется, и следить за их прогрессом. Столь большие инвестиции и усилия обязательно приведут нас, по крайней мере, к некоторым эффективным вмешательствам и «функциональным излечениям» в ближайшем будущем.