НОВОСТИ: FDA одобрило первый назальный глюкагон! (Безыгольная неотложная помощь)

Огромные новости для тех из нас, чья жизнь зависит от инсулина: после многих лет исследований и разработок и ожиданий сообщества теперь у нас есть новая форма глюкагона, вещества, необходимого для экстренного повышения уровня сахара в крови, которое можно просто распылить в нос, вместо того, чтобы требовать сложной смеси. комплект и пугающе большая игла, которой случайные прохожие должны колоть вас.

Примечательно, что это первый новый тип глюкагона, который мы видели с тех пор, как в 1961 году были представлены стандартные инъекционные наборы для неотложной помощи!

24 июля FDA объявило об одобрении нового интраназального глюкагона, известного как Баксими (подробнее о названии чуть позже), производимого фармацевтическим гигантом Eli Lilly. Эта компания, конечно же, является крупным производителем инсулина, но также производит один из двух доступных в настоящее время многоступенчатых наборов глюкагона для инъекций (второй - Novo Nordisk).Первоначально разработанный канадской биомедицинской компанией, новый назальный глюкагон был приобретен Lilly в 2015 году и находится на поздней стадии клинических испытаний с тех пор, как год назад в июне 2018 года был представлен регулирующим органам.

Хотя может показаться немного драматичным описывать этот новый препарат как «исторический» и «изменяющий правила игры», это, безусловно, веха для нашего сообщества, поскольку это первый новый тип глюкагона, появившийся на рынке с тех пор, как почти были представлены оригинальные инъекционные формы. шесть десятилетий назад. Фактически, новый продукт Lilly будет доступен с августа 2019 года. Это первая из трех новых форм глюкагонов, которые, как ожидается, появятся на рынке в ближайшем будущем, и создадут основу для новых способов использования глюкагона.

Генеральный директор JDRF д-р Аарон Ковальски, который сам живет с диабетом 1 типа, сделал следующее заявление: «Это важный шаг на пути к предоставлению дополнительных методов лечения осложнений диабета 1 типа. До сих пор комплексные инъекции глюкагона, которые вводились в несколько этапов, были единственным доступным лечением для людей, испытывающих тяжелый эпизод гипогликемии. Введение назального глюкагона - гораздо менее инвазивный и упрощенный процесс, который может спасти критические моменты во время чрезвычайной ситуации, особенно если человек теряет сознание. JDRF благодарен FDA за его решение и продолжает выступать за то, чтобы на рынке появилось больше препаратов, чтобы люди с T1D могли лучше справляться с его осложнениями и жить более счастливой и здоровой жизнью ».

Назальный спрей Баксими: основы и принцип действия

Напомним, глюкагон - это гормон, который заставляет печень очень быстро выделять глюкозу, чтобы повысить уровень сахара в крови. Знакомые красные и оранжевые наборы для экстренной помощи с многоступенчатым глюкагоном были единственным вариантом на сегодняшний день (и Лилли говорит, что будет продолжать предлагать их).

Вот снимок этого нового продукта Baqsimi, включая стоимость и перспективы рынка глюкагона:

• Готовый к использованию дозатор: это доза глюкагона 3 мг для одноразового использования, помещенная в компактный, портативный, готовый к использованию пластиковый дозатор. Полная доза израсходована при действии, поэтому это не позволяет вводить мини-дозировку (что еще не разрешено Управлением по контролю за продуктами и лекарствами, но многие пациенты не по назначению используют традиционный инъекционный глюкагон). Интересно, что дозатор на самом деле разработан компанией AptarGroup из Иллинойса, которая производит это устройство Unidose для множества лекарств в форме порошка, помимо глюкагона и диабета.

• Дозирование: наконечник дозатора вводится в ноздрю, и вы нажимаете / сжимаете небольшой поршень в нижней части устройства, чтобы выпустить в нос лисую дозу сухого порошка глюкагона. Затем этот глюкагон абсорбируется слизистой оболочкой носовой полости, где сразу начинает действовать. Не требуется вдыхания, обнюхивания или глубокого дыхания - особенно важно, если ЛОВЗ (человек с диабетом) находится без сознания или не полностью осознает, что происходит. См. Онлайн-руководство Lilly здесь.

• Мини-дозирование: Не с Баксими, говорит Лилли. Это готовый дозатор, в котором вы используете полную дозу 3 мг за один раз. Вы нажимаете на поршень до тех пор, пока зеленая линия не исчезнет, ​​показывая, что введено 100% дозы. Компания заявляет, что до сих пор не исследовала мини-дозировку глюкагона, потому что была сосредоточена на этом простом в использовании глюкагоне для экстренной помощи.

• При простуде или заложенности: Да, это работает, даже если у вас простуда и / или заложенность носа, и вы принимаете лекарства от этих конкретных симптомов. Данные клинических испытаний показывают, что этот глюкагон столь же эффективен в этих ситуациях.

• Клинические данные: Говоря об испытаниях, в двух клинических исследованиях с участием 83 и 70 взрослых с диабетом, сравнивающих разовую дозу Баксими с разовой дозой инъекционного глюкагона, Баксими был значительно более эффективным. Он начал работать через несколько минут и полностью поднял уровень сахара в крови за 15-30 минут. В педиатрическом исследовании 48 пациентов старше 4 лет наблюдались аналогичные результаты.

• Дети и взрослые: Баксими разрешен как для взрослых, так и для детей в возрасте от 4 лет и старше. Также будут проводиться исследования безопасности и эффективности для детей младше 4 лет. Лилли говорит, что та же доза 3 мг безопасна для любого из этих возрастов, будь то взрослый мужчина или маленький ребенок.

• Побочные эффекты: заметных предупреждений в виде черного ящика нет, но возможные побочные эффекты отражают многие из тех, которые включены в инъекционные препараты глюкагона в настоящее время - слезотечение, покраснение и зуд глаз, тошнота, рвота, головная боль и т. Д. Есть также несколько состояний. и другие лекарства, которые могут влиять на эффективность Баксими, включая инсулиному или феокромоцитому, а также бета-блокаторы или препараты индометацина. Мешающие ингредиенты включают бетадекс и додецилфосфохолин. Кроме того, поскольку эффективность глюкагона может быть снижена из-за алкоголя (из-за того, что печени необходимо бороться с алкоголем, а не с сбросом глюкозы), об этом следует помнить при использовании Баксими.

• Хранение: Срок годности составляет от 18 месяцев до 2 лет, и Lilly говорит, что работает над его продлением. Баксимив не требует охлаждения и должен храниться при температуре до 86 градусов. Он поставляется в тубе с термоусадочной пленкой, и вы должны хранить его в тубе перед использованием. Лилли говорит, что воздействие влаги может снизить эффективность назального глюкагона.

• Доступность: Баксими будет продаваться в аптеках с августа 2019 года. Потребуется рецепт, то есть он не будет продаваться без рецепта (OTC). Более подробная информация о доступе и ценах ниже.

Для тех, кто интересуется более подробной информацией FDA о Баксими, агентство отправило официальное письмо Eli Lilly, а также 18-страничную маркировочную документацию для ознакомления.

Надувать глюкагон в нос

Помните, что Basqimi - это тот же назальный глюкагон, который мне довелось испытать в виде прототипа еще в 2014 году, до того, как Лилли приобрела продукт. Мой опыт был следующим:

После того, как мне сделали капельницу с инсулином, чтобы снизить уровень глюкозы до 50-40, мне предложили ввести исследуемый глюкагон в нос. Я почувствовал, что он начал действовать в течение нескольких минут - конечно, намного быстрее, чем обычный инъекционный глюкагон, который я был вынужден использовать всего месяц назад. В течение 15 минут все мои слабые ощущения прошли, и мои показания CGM и показания пальцев в клинике показали, что уровень сахара повышается. В течение нескольких часов мой уровень глюкозы крови вернулся к низким 200, где они колебались до эксперимента.

Конечно, многие другие участвовали в этом испытании и другие на протяжении многих лет. Мы также были очарованы тем, что в конечном итоге увидели «реальные» исследования, показывающие простоту использования для людей с ограниченными возможностями и лиц, осуществляющих уход, которым может потребоваться прибегнуть к этому глюкагону в экстренных ситуациях. Все это доказало, что этот назальный глюкагон намного проще в использовании и столь же эффективен, чем тот, который у нас был в наличии все эти годы.

Назальный глюкагон Баксими: что в имени?

Оно произносится как «НАЗАД-смотри-ми», и Лилли приобрела это имя вместе с самим продуктом во время приобретения в 2015 году канадского стартапа Locemia Solutions, чье название компании представляет собой смесь «низкий уровень сахара в крови» и «гипогликемия». Нам сказали, что название Basqimi было вдохновлено разговорами в Диабетическом сообществе о том, «кто вас поддерживает», когда речь идет о людях, помогающих во время чрезвычайных ситуаций с низким уровнем сахара в крови.

Локемией руководил Роберт Оринджер, предприниматель с долгим опытом работы в диабетической индустрии и сам отец-отец с двумя сыновьями, у которых развился СД1 с разницей в месяц в 1997 году. Его резюме включает ряд продуктов для лечения диабета, в том числе работу по созданию популярные таблетки с глюкозой Dex4 (которые сейчас сняты с производства, по крайней мере, в США). Он и исследователи начали работу над этим интраназальным препаратом глюкагона в 2010 году.

Группа надеялась повысить осведомленность общественности о гипогликемии и изменить восприятие глюкагона, чтобы он был более заметным с помощью доступных методов лечения, таких как дефибрилляторы и EpiPen, в ресторанах, стадионах, школах и других общественных местах.

«Я очень благодарен всем, кто на протяжении многих лет вносил свой вклад в разработку этого удивительного и жизненно важного продукта, включая нашу небольшую, но могущественную команду в Locemia, исследователей, проводивших наши клинические испытания, пользователей инсулина, которые добровольно вызвались стать участниками наши исследования, научные консультанты, защитники интересов пациентов, инвесторы и многие другие », - написал он в электронном письме.

«Клод Пиш, соучредитель и генеральный директор Locemia, и я безмерно благодарны команде Eli Lilly, которая признала ценность Baqsimi более пяти лет назад и продемонстрировала свою приверженность, приняв меры по ее приобретению, продолжая инвестировать в его и вывести на рынок. Вы не можете себе представить, сколько талантливых членов команды Lilly внесли свой вклад в этот момент и продолжают работать, чтобы принести Баксими миру. Да, США будут первыми, но, надеюсь, в Канаде (где происходила разработка), Европе и других странах, Баксими будет доступен для потребителей инсулина и тех, кто любит их или заботится о них ».

Доступность и доступность баксими глюкагон

Lilly заявляет, что ожидает, что Baqsimi будет доступен в аптеках США с конца августа, и они уже отправили его в регулирующие органы Канады, Европы и Японии, где он все еще находится на рассмотрении.

Нам сказали, что у Баксими будет та же прейскурантная цена, что и на набор для неотложной помощи для инъекций глюкагона Lilly: 280,80 долларов за один дозатор, а упаковка из двух будет стоить 561,60 доллара.

Это неутешительно.

Многие в D-сообществе надеялись, что эта новая форма глюкагона будет более доступной, а не такой же недоступной, как флакон с инсулином в США в наши дни. В то время как цены на инсулин и доступ к диабетическим устройствам были в последнее время в новостях, цена глюкагона оставалась менее обсуждаемой в нашем D-сообществе и за его пределами.

Отвечая на вопрос об опасениях по поводу высокой прейскурантной цены, представитель Lilly сказал нам, что компания предлагает до конца 2020 года сберегательную карту Баксими для тех, у кого есть коммерческая страховка, чтобы получить 2 одинарных упаковки Баксими или 1 двойную упаковку всего за 25 долларов. Это будет действовать в течение 12 месяцев, то есть карта будет действительна в течение года и может использоваться столько раз, сколько вы получите новый рецепт на Баксими. У них также есть предложение по первому заполнению, по которому некоторые могут получить один продукт Baqsimi или пакет из двух бесплатно до того, как сработает программа сбережений для любых пополнений. Эта программа «Получил ваш BAQ» предназначена для тех, кто «имеет право», что означает наличие определенных критериев. Они также упомянули о дополнительных сберегательных картах, программах помощи пациентам (PAP) и их Центре решений Lilly, созданном для оказания финансовой помощи тем, кто имеет право на лекарства от диабета, включая инсулин и глюкагон.

«Мы понимаем, какое финансовое воздействие оказывает лечение диабета на семьи. Lilly стремится помочь сделать Баксими доступным и доступным для как можно большего числа людей, живущих с диабетом, за счет обеспечения доступа с плательщиками, а также с помощью наших предложений по доступной цене, - сказал Тони Эзелл, вице-президент Lilly по Connected Care and Insulins в США.

На вопрос, что сообщество пациентов могло ожидать от Лилли относительно цен на глюкагон, мы в «Мой ясно сказал им, что эта ценовая категория, вероятно, будет воспринята сообществом как глухая, и это будет означать, что назальный глюкагон останется недоступным для огромного количества пациентов.

Конечно, некоторые страховые планы вполне могут покрыть этот новый глюкагон Баксими. А вариант из двух пакетов может позволить людям получить вдвое большую сумму за единовременную доплату. Это все, что подлежит уточнению, поскольку Лилли работает со страховыми компаниями и менеджерами по предоставлению льгот аптек (PBM), чтобы включить этот новый глюкагон в формуляры.

Также важно знать, что два других новых препарата глюкагона находятся в разработке, и один в настоящее время находится на рассмотрении FDA:

• Xeris Pharmaceuticals: эта чикагская компания разработала одноразовую ручку для гипоанализа под названием G-Voke, поданную в FDA летом 2018 года. Это продукт первого поколения по форме, очень похожей на EpiPen, и FDA, вероятно, примет решение. к концу 2019 года. Xeris также работает над версией следующего поколения, которая позволит осуществлять мини-дозирование помимо экстренной гипореактивной реакции.

• Зеландия Фарма: эта датская компания разрабатывает новую версию под названием дазиглюкагон, формулу растворимого глюкагона, которую можно использовать в инсулиновых помпах. Он проходит испытания в разрабатываемой замкнутой системе iLET Bionic Pancreas. Дасиглюкагон также разрабатывается в виде готовой к использованию спасательной ручки, очень похожей на форм-фактор Xeris. Зеландия теперь заявляет, что планирует подать свой стабильный состав глюкагона в FDA в начале 2020 года.

Обращение за помощью по доступу к глюкагону

В нашем онлайн-сообществе D-сообщество ответы на Baqsimi неоднозначны.

Большинство согласны с тем, что это, безусловно, важная новость и достойный празднования, учитывая простую новую форму доставки. Мы заметили, что это может произвести революцию в восприятии и понимании глюкагона широкой публикой.

Но вопрос ценовой доступности и доступа (или их отсутствия) - это своего рода темное облако с такими настроениями, как этот твит от Криса Уилсона, давно работающего с типом 1 из Калифорнии: «Я надеюсь, что Ксерис и / или Зеландия съедят обед Лилли с их стабильными при хранении жидкими формами. . Потенциал микродозирования жидкости по сравнению с одним только интраназальным введением открывает ОЧЕНЬ больше приложений ».

Что касается информационно-пропагандистской деятельности, существует признанная потребность в улучшении политики глюкагона - для школ, медсестер и даже парамедиков. Возможно, теперь, с невероятно простой в использовании неинъекционной версией, могут произойти некоторые изменения в политике, которые сделают дозаторы глюкагона доступными для большего количества общественных мест и для тех, кто в них больше всего нуждается.

Со своей стороны, мы очень рады видеть более простой и щадящий способ лечения гипогликемии, и мы благодарны всем ученым и руководителям, благодаря которым это произошло.

В то же время мы надеемся, что Лилли прислушается к отзывам сообщества, призывающим помочь в вопросах доступности и доступности этого важного нововведения в экстренном лечении глюкагоном при тяжелой гипогликемии.