Какие недавние и продолжающиеся клинические испытания миелофиброза проводятся?
Это очень активное время для исследований миелофиброза. Несколько лет назад в исследованиях JAKARTA и JAKARTA2 сообщалось об уменьшении размеров селезенки и улучшении симптомов при применении селективного ингибитора JAK2 федратиниба.
Совсем недавно исследование PERSIST продемонстрировало эффективность мультикиназного ингибитора пакритиниба. Фаза III исследования этого захватывающего препарата активно набирает обороты. Исследование SIMPLIFY показало обнадеживающие результаты для ингибитора JAK1 / JAK2 момелотиниба.
Десятки текущих клинических испытаний посвящены новым таргетным лекарствам, по отдельности или в сочетании с лекарствами, уже одобренными для лечения миелофиброза. Мы надеемся, что по мере завершения текущих исследований в нашем наборе инструментов появится больше инструментов для лечения этого заболевания.
Были ли какие-либо прорывы в недавних исследованиях в области лечения миелофиброза?
Абсолютно. Врачи знали о важности ингибирования JAK2 для лечения миелофиброза с момента одобрения препарата Джакафи (руксолитиниб) для лечения миелофиброза в 2011 году.
Ингибитор JAK2 Инребик (федратиниб) был одобрен в прошлом году для лечения миелофиброза среднего или высокого риска. Теперь мы можем использовать его либо заранее, либо после прохождения Джакафи.
Пакритиниб - еще один очень интересный препарат. Поскольку он не подавляет работу костного мозга, мы можем использовать его у пациентов с очень низким уровнем тромбоцитов. Это частая находка у пациентов с миелофиброзом, которая может ограничивать возможности лечения.
Где и как можно найти клинические испытания миелофиброза для участия?
Самый простой и лучший способ принять участие в исследовании - спросить своего врача. Они могут просмотреть десятки исследований, чтобы выбрать наиболее подходящие для вашего типа и стадии заболевания. Если исследование недоступно в офисе вашего врача, он может согласовать направление в центр, предлагающий исследование.
Clinicaltrials.gov - это база данных, поддерживаемая Национальными институтами здравоохранения, в которой перечислены все доступные клинические испытания. Он открыт для просмотра кем угодно и легко доступен для поиска. Однако это может сбивать с толку людей без медицинского образования.
Группы защиты интересов пациентов также являются отличным источником информации по ряду тем, включая клинические испытания. Посетите фонд MPN Education Foundation или MPN Advocacy & Education International.
Насколько успешны современные методы лечения миелофиброза?
За последние 10 лет лечение миелофиброза прошло долгий путь. Геномный анализ помог отладить нашу систему оценки рисков. Это помогает врачам определить, кому больше всего поможет трансплантация костного мозга.
Список эффективных препаратов от миелофиброза постоянно растет. Эти лекарства помогают пациентам жить дольше, с меньшим количеством симптомов и более высоким качеством жизни.
Нам еще предстоит пройти долгий путь. Надеемся, что текущие и будущие исследования принесут нам еще больше одобренных методов лечения и лучшие комбинации лечения для дальнейшего улучшения результатов для людей с миелофиброзом.
Есть ли риски для участия в клиническом исследовании?
Каждое лечение имеет риски и преимущества. Клинические испытания - не исключение.
Клинические испытания очень важны. Это единственный способ, с помощью которого врачи могут открывать новые и улучшенные методы лечения рака. Пациенты в испытаниях получают наилучшее лечение.
Риски различны для каждого отдельного исследования. Они могут включать специфические побочные эффекты исследуемого препарата, отсутствие пользы от терапии и отнесение к плацебо.
Вы должны подписать информированное согласие на участие в клиническом исследовании. Это длительный процесс с исследовательской группой. Ваша медицинская бригада тщательно изучит и объяснит вам все риски и преимущества.
Как лучше всего предотвратить прогрессирование миелофиброза?
Пока неясно, как мы действительно можем повлиять на прогрессирование болезни. Долгосрочное наблюдение объединенных данных испытаний COMFORT предполагает, что лечение Джакафи может удвоить общую выживаемость по сравнению с лучшей доступной терапией на тот момент.
Это открытие несколько спорно. Неясно, связано ли улучшение выживаемости с задержкой прогрессирования или другими преимуществами, такими как улучшение питания после уменьшения селезенки.
Есть ли лекарство от миелофиброза?
Наилучший шанс для долгосрочного контроля над болезнью - это трансплантация костного мозга, также известная как трансплантация стволовых клеток. Похоже, что некоторых пациентов это излечивает. Трудно предсказать с уверенностью.
Трансплантация - это вариант с высоким риском и высокой наградой. Это подходит только для определенных пациентов, которые могут выдержать суровые условия процесса. Ваш врач может посоветовать, подходит ли вам трансплантация костного мозга, и скоординировать направление к опытной бригаде по трансплантации для консультации.
Айви Алтомаре, доктор медицины, является доцентом медицины в Университете Дьюка и заместителем медицинского директора сети Duke Cancer Network. Она - отмеченный наградами преподаватель, специализирующийся на повышении осведомленности и доступности клинических исследований онкологии и гематологии в сельских общинах.
-treated.jpg)
